最近在中国开展的三期临床研究，是全球首个基于这一研究获批的药物。

　　氧气与癌症之间，会有怎样的关联？今天上午的第二届世界顶尖科学家论坛上，新晋诺奖得主威廉·凯林在讲解获奖项目——“发现细胞是如何感知与适应氧可用性”时，尤其感谢了自己的实验室同事，“这其中标红色的是我的来自中国的同事，感谢他们的鼎力支持，帮助我们共同为人类健康贡献力量。”

　　研究团队最开始从“VHL综合征”入手，这是一种家族性肾病综合征。“肾病已成为发达国家主要死因之一，全球每3.5万人中便有1人患有VHL综合征。综合征会影响中枢神经系统，导致视网膜病变，肾癌等。”

　　专家解释，作为一种遗传性疾病，VHL综合征有典型的基因突变特点。临床医生观察到，因VHL综合征导致的肿瘤，血管生成能力非常强。无论是视网膜瘤还是肾癌，发病原因均源于生成的红细胞太多了。

　　这给了研究团队极大灵感：VHL综合征患者体内，肿瘤细胞蛋白质是从氧气感应中发挥作用的。通俗说来，肿瘤会生成促红细胞生成素（EPO），正常细胞没有机会获得氧气，肿瘤细胞却获得了过多的氧气。

　　团队顺藤摸瓜提出质疑，VHL综合征的发生，是不是与氧气感应有关联？凯林介绍，从其他研究团队他们发现，只有在氧气充足的情况下，缺氧诱导因子（HIF）会降解。科学家基因解码发现，脯安酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）会消除HIF，氧原子从周围的氧气“赶”了过来，氧原子中又有很多“基因成员”，这其中最重要的是PHD2。团队用小鼠做实验发现，条件性灭活后，小鼠血红细胞达到80%-90%，由此证实了家族性红细胞特征与HIF之间的直接关联。

　　数据显示，而今美国有2000万人患有肾衰竭，200-400万人有贫血症。促红细胞生成素（EPO）均由人体肝脏生成，当儿童长成为大人后，这种生成过程从肝脏转移到了肾脏。可否在成人患者中重新激活肝脏生成EPO的过程？团队在实验室内，敲掉了小鼠三个EglN基因，发现EPO生成大幅增加，相应的补充机制由此被揭示。

　　而今，相关的抑制剂已应用到临床，口服EglN抑制剂用于治疗贫血，几个月后，患者欣喜发现：自己可以重新生成EPO了。

　　凯林尤其强调，最近在中国开展的三期临床研究，是全球首个基于这一研究获批的药物。记者获悉，来自上海交大医学院附属瑞金医院的陈楠教授团队，领衔全国多中心合作同仁，历经八年克服重重困难，已完成罗沙司他的II期及III期临床试验，肯定了该药对肾性贫血的疗效，并在中国药监审批改革的大环境下，超越美国、日本和欧洲，成为首个中国率先批准的国际原创新药，造福广大肾性贫血患者。目前药物已在日本获批，接下来还将在美国获批。

　　目前，很多药企开始研制抑制剂，为患者带来了治疗福音，凯林客观评价：好消息是我们已经有了很多药物，坏消息是还不能完全治愈患者，只能缓解其中的一部分。

　　研究的进展正在持续，凯林最后透露，“很多无法应用HIF-2α抑制剂的患者，我们已找到了靶点，结合靶点患者获得很好疗效。相关文章已经发表，在社交网站上，我们看到一个个患者晒出来的笑脸倍感振奋，这也是继续潜心研究的动力。”